基因编辑技术发展中面临的机遇与挑战

基因编辑技术发展中面临的机遇与挑战

作者：施浩

来源：《科学与财富》2020年第16期

摘 要：2018年11月26日，我国深圳南方科技大学科学家贺建奎运用CRISPR/Cas9技术成功创造“世界首例基因编辑婴儿”的消息传开后立即引起了全球科学共同体、各界媒体以及社会公众的强烈反对和指责。通过分析贺建奎行为受到普遍抵制的原因，论证基因编辑技术在为人类美好生活创造机遇的同时，也为人类的生存与发展带来了诸多挑战。 关键词：基因编辑技术;发展;机遇;挑战

Abstract：On November 26， 2018， the news that He Jiankui， a Chinese scientist at the Southern University of Science and Technology in Shenzhen ， successfully created \"the world's first genetically edited baby\" by using CRISPR/Cas9 technology. His behavior immediately aroused the strong opposition and criticism from the global scientific community， the media and the public. By analyzing the reasons why He Jiankui's behavior is generally resisted， this paper demonstrates that gene editing technology not only creates opportunities for human's better life， but also brings many challenges to human's survival and development.

Key Words：Gene editing technique ;Development ;Opportunities ;Challenges 一、突破進展与安全风险共存 1.生物科学与医学领域取得突破进展

基因编辑技术的研究为生物科学创造新物种提供了技术手段，从而使完全创造创新基因组成为生物科学研究的一大热点。新生命体系的从头设计与合成不仅需要基因组序列的合成、拼接及转移等技术，也需要高效率、低脱靶率的编辑技术以实现在基因组上进行大规模的编辑改造。在不断的探索研究中，基因编辑技术已经从最初依赖细胞自然发生的同源重组，发展到几乎可在任意位点进行的靶向切割，其操作的简易和高效极大地推动了物种遗传改造的发展。基因编辑可为合成生命的进一步改造提供手段，为新物种的创造提供更多的可能性。[1]因而未来新物种能否成功创造将依赖于基因编辑技术及其发展水平，发展此项技术有利于增加物种的多样性和丰富性。

基因编辑技术一经问世，使生物医学领域在治疗重大疾病方面取得了突破性进展，从而使人类克服许多不治之症的困难成为可能。目前，基因编辑技术大致经历了ZFN技术、TALENS技术以及CRISPR/Cas9技术等几个阶段，每一次技术的更新都意味着人类对基因世界的探索更进一步。科学实验研究和大量案例事实表明，应用基因编辑技术对人类基因进行编

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辑可以有效治愈一些现阶段困扰医学界的棘手疾病，如艾滋病、乙肝、各类肿瘤疾病以及贫血症、心肌过肥等遗传性疾病。根据编辑细胞类型的不同，基因编辑技术的研究应用可以划分为三种类型：实验室内的基础性研究、体细胞的基因编辑、生殖细胞的基因编辑，各种类型都有其存在的意义与价值。如通过实验室研究可以让我们从分子层面上了解疾病的生成及发展过程，也为一些疾病的治疗或预防找到新的途径和方法，对生物技术及医学的发展有着至关重要的作用。运用基因编辑技术对人类自身细胞进行实验室研究，也会让我们更加清晰地认识人类自身，为可能进行的临床应用奠定理论基础。[2]因而基因编辑技术对于攻克诸多疾病，从而提高人们的健康水平和生活质量具有非常大的潜力优势，这就为人类谋取幸福生活提供了重大机遇和条件。

2.发展应用过程中的安全风险

科学实验研究和现实案例也证明各个发展阶段的基因编辑技术存在着不可控的安全性和风险性问题，这是在发展该技术的过程中必定会面临的困难。如CRISPR/Cas9技术虽然具有操作简单、低成本等优势，但依然存在高概率的脱靶问题，即无法保证人工培养植入的抗癌细胞与人体内的靶细胞实现100%定位。这一技术的应用还存在诸多潜在的安全风险，如植入的抗病细胞能否与人体内的其他细胞很好的适应？注射的抗病治疗细胞有没有促使其他细胞发生癌变可能性？抗病细胞在人的成长过程中能否适应外部自然环境而不发生变异？这些问题都需要探索解决。科学家共同体处在基因编辑技术的前沿研究领域，深知这些安全问题可能带来的严重后果。李晨阳在中国科学报上将“露娜姐妹”面临的技术风险归结为以下几点：（1）“嵌合”问题和“脱靶问题”;（2）能否实现艾滋免疫的预期效果问题;（3）编辑的艾滋致病CCR5基因已经被证明是有生物学功能的 ，它的缺失也可能引起其他病毒感染风险甚至肿瘤风险的提升。[3]他认为贺建奎修改基因的做法存在诱发其他疾病的可能性，并且给科学家的声誉造成了不可挽回的损害，他的行为甚至会阻碍这一领域的良性发展，因而对他的行为应予以强烈指责。总而言之，贺建奎将CRISPR/Cas9技术用于编辑新生婴儿引起了科学共同体的强烈反对与指责，原因在于他们认为在现阶段，即缺乏对基因编辑技术本身以及由之而带来的安全性问题进行系统研究，也没有制定出现异常不良后果解决方案的情况下，贸然对婴儿进行基因编辑的行为是风险极大的做法。

同时贺建奎事件还有一个重要的前提，两个婴儿的父亲携带艾滋病病毒而母亲并没有，这样他们天生没有患艾滋病的可能性概率是很大的，先前已有实例证明这一点。于是艾滋病致病基因的剪除是否真的必要？在基因编辑技术本身存在着极大安全性和风险性的情况下，就在可能的健康人体上进行基因编辑并不合适，因为后期一旦出现恶性变化便会超出科学家和医学家的可控范围，给受试者和受治者的生命以及他们的家庭造成无法挽回的伤害。但是任何一门科学技术在发展中的过程中必定面临着一定的安全风险，造成不良结果的客观因素也是多方面的，以存在安全风险为理由便放弃继续发展基因编辑技术显然是不可取的，关键是在将之应用于具体实践和对象时能够保证安全系数达到较高的指标，对可能出现的各种情况进行科学评估并制定相应的方案以应对可能出现的后果，因而贺建奎在露娜姐妹的生命安全无法得以有效保

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障和科学衡量的情况下进行基因编辑的行为是非理性的。基因编辑技术本身存在的技术缺陷和安全风险为未来进一步的科学研究指明了改进的方向，因而需要等到科学家与社会公众所担心的技术本身存在的以及由之带来的诸多问题，如社会政治公平与道德伦理问题得到合理回答和公众普遍愿意接受的时候，再把基因编辑技术应用于人类生殖细胞的剪辑与修改才是最佳时机，贺建奎在各种社会条件尚未成熟就对新生婴儿的基因进行编辑的做法必然会引起公众的担忧和不满。

二、伦理规范的完善与法律制度的缺失 1.促进伦理规范的制度化建设

一项新的技术能够为人们所接受并广泛应用，不仅取决于技术本身的发展程度，还需要国际公认的伦理规范制度为之保驾护航，基因编辑技术的发展推进了相关伦理规范的制度化建设。基因编辑技术基础性的实验研究以及应用该技术对体细胞进行编辑的基因治疗这两个方面已经有了相对明确的伦理原则为其提供制度性的保障。人类基因组编辑的基础性实验室研究在现有的伦理规范和管理框架内已经是可管理的。基因治疗受伦理规范和管理监管已有一段时间，这种经验为体细胞基因组编辑建立类似的规范和监管机制提供了指导。[4]2015年召开的人类基因编辑国际高峰会议通过的报告制定了基因编辑的几大原则，如促进人类福祉原则、公众参与原则、尊重人的原则等，并对基因编辑技术应用于基础性实验研究、编辑体细胞给予了肯定和支持，但公认在编辑生殖细胞问题上各国仍然应该持有谨慎小心的态度，要求该应用需要在满足各种条件，如进行了大量研究、评估了风险与收益的关系、建立完善的监管体系和机构以及别无他法而迫不得已的情况下才能进行。这次会议使得应用基因编辑技术进行实验和体细胞编辑时有了明确的伦理制度边界和共同遵守的道德原则，警示各国科研人员和医务工作者在开发和应用该项技术时都不能逾越基本的道德底线。

贺建奎编辑婴儿的行为违背了第一届人类基因编辑国际高峰会议制定的公众参与原则，受到国际社会的指责也是有据可寻。公众有对与自己切身利益相关的重大科学研究的知情权，他在临床应用CRISPR/Cas9技术编辑生殖细胞前应当告知公众，因为公众的讨论意见是临床应用最后是否实施的重要参考标准。科学家不是脱离于社会的独立个体，他们的行为可能会对社会其他成员产生重大影响，贺建奎引发了人们对于基因编辑技术可能用于非医疗目的的恐慌和担忧情绪，威胁到了大多公众的切身利益，从这一点上看，他的行为引起公众的强烈反对和抵制情绪也是情理之中。

2.基因编辑相关法律制度的缺失

贺建奎编辑婴儿基因的行为受到了舆论的谴责，而没有接受法律制裁的原因在于国内外基因编辑相关法律制度的缺失，这是基因编辑技术发展过程中面临的又一挑战。仅有完善的伦理规范制度和各国达成的共识原则对于一门的技术的发展是远远不够的，还必须有刚性的法律制度作为坚强的后盾。关于基因编辑技术的一些具体过程和事后问题在法律上未形成明确的条文

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规定，如项目的审核规定、实际应用过程中的监管问题以及事后跟踪追究的问责问题等。在国际和国内均没有建立明确详尽的关于基因编辑生殖细胞法律制度的条件下便对新生婴儿的基因进行编辑，这是引起科学家和大众反对贺建奎行为的原因之一。

离开相应的法律制度，基因编辑技术可能会偏离正确的发展轨道，触犯法律的底线，因此在全球范围内加快完善相关的法律制度成为当务之急。现在国内外针对基因编辑技术编辑人体胚胎还没有达成一致的意见，如美国严禁进行生殖细胞的基因编辑，而在欧洲国家是被允许的，我国持保守的态度，认为可以应用于基础性的实验研究和体细胞编辑，但也缺乏明确的成文法律规定，因而各国之间应该加快交流沟通，在基因编辑技术应用研究领域方面达成一致共识并制定明确的法律规定。同时保证第一届国际会议确定的伦理原则严格执行和落实，对违背国际伦理规范与法律条例的行为给予相应的惩处，以杜绝类似事件的发生。贺建奎事件客观上促成了我国对完善基因编辑相关法律制度的重视，使基因编辑技术的实施应用和事后追究必须有法可依成为公众的强烈诉求，以确保相关科学家和医务人员的行为在法律范围活动，在违法时必须受到应有的制裁。相关权威专家建议和指出，根据目前我国基因编辑技术和相配套法律和医学伦理规范的现状，国家层面应组织相关机构和专家，尽快制定并发布适合我国国情的《基因技术法》和《基因编辑等颠覆性技术伦理指导条例》等為核心的法律和伦理规范，对基因编辑技术研究设定严格边界，进行合理引导和监管。[5]以法律为依据追究行为主体的责任，才能使科研人员和相关医疗工作者主动加强自律意识，规范自身行为，以确保基因编辑技术的科学研究和应用沿着为人类造福的目标发展。 三、伦理正当性与伦理危机感 1.基因编辑技术的伦理辩护

基因编辑技术的伦理道德问题主要是从理论上进行探讨，从而形成了肯定和否定两种不同的看法与观点。持肯定意见的人认为基因编辑技术具有促进生物医药发展，治疗人类疾病的作用，并且符合人类不断追求自我完善、自我完美的自然本性，因而应大力发展基因编辑技术。反对的人则认为基因编辑技术一旦用于“增强”基因便会引发一系列伦理问题，危害下一代甚至人类的可持续性发展，最后“科学技术毁灭人类自身”成为现实。前者为基因编辑技术提供了伦理辩护的理由，后者则是其发展面临的巨大挑战之一。

基因编辑技术以医疗目的对人类细胞进行编辑可以得到合理正当的伦理辩护。从道德伦理的评价标准看，应当从人类用基因编辑技术的研发和使用目的出发对其进行评价，一切以医疗目的为出发点的基因编辑技术的开发和应用都应该得到支持和肯定，这完全符合人类追求美好健康福祉，造福人类后代的愿望。实验室内的基础性研究、临床治疗的体细胞研究以及早期人类胚胎、生殖细胞的研究都在治病救人的临床应用方面都有了先例，因而我们应该对此项技术能够为整个人类谋取利益、最终克服各项挑战持有勇气和信心。此次贺建奎对两名新生婴儿的艾滋病致病基因进行剪除，使她们能够永久避免艾滋病的感染，无疑是一大益处。他的行为遭到反对的原因是这一益处能否最终实现、具有多大的安全隐患等问题目前不能得到很好的回

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答，所取得的效益成果需要在她们整个的成长历程乃至后代延续繁衍的过程中才能得以检验，并且这漫长的过程中发生的可能风险和责任承担问题都没有成熟的应对措施和解决方案。正如前文所提及的技术本身存在的安全风险仍如一颗定时炸弹威胁着这对双胞胎姐妹的生命和一整个家庭的命运。因而，即使他的出发点是善的，但在缺乏理性考虑的基础上便贸然行动可能会带来恶的后果，这就是他没有收获荣誉和肯定，反而遭受国内外科学界专家和公众指责的原因。

2.非医疗目的的伦理危机感

用于非医疗目的的“基因增强”不仅严重违背了全球伦理道德规范的原则，还加重了人们对于技术带来的伦理危机感，后者是基因编辑技术为人所诟病和指责的根源所在。如今，“基因编辑婴儿事件”持续发酵，人类基因编辑带来的伦理问题已经被《自然》科学杂志列为“年度崩溃事件”。贺建奎的行为遭到全球范围科学家、公众一致反对的重要原因便在于基因编辑技术用于非医疗目的而产生的伦理危机感。

首先，对整个人类未来的发展来说，“增强基因”的直接后果是人类基因库的单一化，从而破坏人类的多样性。人类的多样性不仅取决于基因的种类，更是由基因排列顺序的多样性所决定的，将基因编辑细胞用于制造“完美人类”意味着优秀遗传基因的重复复制，这一预期目标能否实现还尚存疑问，可以确定的结果是基因排列顺序的单一化，即人类的全部基因整齐划一，无多样性可言;其次，人类基因单一化发展和多样性被破坏的后果便是人类独立个性的泯灭。经过人工基因编辑制造的人类在各种性状上表现出完美的一致性，呈现千篇一律的特点，缺乏与他人之区别的独特能力和特征，人类千百年来努力追求的与众不同和个性化发展在基因编辑技术的作用下最终化为泡影，世界上生存的只有一个个人工复制品，而不是具有独立人格的人。独立的个性化发展是每个人生存和生活的价值追求，基因编辑技术可能导致的个性化泯灭使人失去了活着的动力和意义;最后，基因增强的目的可能使各国之间围绕该项技术展开恶性竞争，威胁人类和平事业。若基因编辑创造“完美人类”的技术被各个国家竞相研发并作为富国强兵的目标，那么国家之间恶性的基因技术竞争便不可避免。如今中国与美国对于第五代移动通信技术标准的话语权问题便上升到了人权政治问题之争，造成了国际紧张的氛围。“科学技术是第一生产力”的论断在人类社会的发展过程中已被证明是颠扑不破的真理，现阶段国家之间的竞争日益表现为科学技术和人才贮备方面的竞争，因而这方面的担忧也不完全是杞人忧天。

针对基因编辑技术造成的伦理悖谬，人们提出了各种解决方法。陶应时和罗成翼提出了符合伦理“弃恶扬善”规范精神的解决之道：有限开放。认为一方面要旗帜鲜明地反对和严禁增强性人类胚胎基因编辑;另一方面，要大力支持和鼓励研究性人类胚胎基因编辑;同时，需要指出的是，在安全问题得到彻底解决的基础上，赞同治疗性的人类胚胎基因编辑。[6]这是我们看待基因编辑技术的科学理性态度，也是需要大力弘扬和宣传的正确观念。在现实的实践当中，则需要制定明确的伦理规范制度。周吉银和王明旭对此提出了些许措施：如加快我国医学伦理

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的立法，由独立的国家层面的伦理委员会对医疗机构内设的医学伦理委员会进行监管和注册;切实加强医学伦理委员会建设，相关部门应切实加强相关伦理委员会的指导和监管，建立健全伦理委员会的考核评估机制，主动参与伦理认证，以评促建;增强医学行业自律，作为负责任的医学科学研究、技术应用机构和企业应当制定行业自律倡议书。[7]因而面对基因编辑技术带来的伦理挑战，需要同时从理论观念和具体实践两方面共同着手。 四、结语

本文以贺建奎事件为切入点，分析其行为引起科学共同体与公众激烈反应的原因，以证明基因编辑技术在发展过程中还面临诸多挑战的情况下就将之应用编辑新生婴儿的做法是不理智和欠考虑的，应当坚决抵制。这次事件表明了人类在享受基因编辑技术带来发展机遇的同时也面临诸多挑战，机遇表现在基因编辑技术可以用于创造新物种，增加物种的多样性和丰富性;用于医疗目的的基因编辑技术在促进人类生命健康，提升生活质量方面更是具有远大的开发和应用前景;同时该项技术的不断更新增强了人们对于建立明确相关伦理规范和法律制度的意识，使该项技术在合理合法的框架内不断发展。机遇的对立面是挑战，表现在技术本身的安全性、相关法律制度的不健全以及将之用于非医疗目的而引发的违背伦理道德规范等问题。 参考文献：

[1]卢俊南，诸鑫等.基因编辑技术：进展与挑战[J].中国科学院院刊，2018（11）：1184-1192

[2]杨怀中，温帅凯.基因编辑技术的伦理问题及其对策[J].武汉理工大学学报（社会科学版），2018（3）：28-32.

[3]李晨阳.“露娜姐妹”：两个中国女孩，全人类的难题—解读“露娜姐妹”面临的风险[J].科技传播，2018（23）：3.

[4]邱仁宗.人类基因编辑：科学、伦理学和治理[J].医学与哲学，2017（5）：91-93. [5]张雷，郝纯毅等.基因编辑技术引发的医学伦理问题及对策思考.中国医学伦理学，2018（8）：1002-1004.

[6]陶應时，罗成翼.人类胚胎基因编辑的伦理悖论及其化解之道[J].自然辨证法通讯，2018（2）：85-91.

[7]周吉银，王明旭.基因编辑事件后的伦理重塑[J].中国医学伦理学，2018（1）：1694-1698.