地中海贫血(珠蛋白生成障碍性贫血) 是由于珠蛋白肽链合成量之间不平衡所致,所以纠正珠蛋白肽链失衡成为地中海贫血治疗研究的关键。那么,治疗地中海贫血的方法有哪些呢?
骨髓移植治疗重症地中海贫血轻型地中海贫血无需特殊治疗。中间型和重型地中海贫血应采取下列一种或数种方法给予治疗。
1、平时的一般治疗:注意休息和营养,积极预防感染。适当补充叶酸和维生素E。
2、铁鳌合剂:常用去铁胺可以增加铁从尿液和粪便排出,但不能阻止胃肠道对铁的吸收。通常在规则输注红细胞 1 年或 10~20 单位后进行铁负荷评估,如有铁超负荷(例如 SF >1000μg/L)、则开始应用铁鳌合剂。去铁胺每日25~50mg/kg,每晚1次连续皮下注射12小时,或加入等渗葡萄糖液中静滴8~12小时;每周5~7天,长期应用。或加入红细胞悬液中缓慢输注。去铁胺副作用不大,偶见过敏反应,长期使角偶可致白内障和长骨发育障碍,剂量过大可引起视力和听觉减退。维生素 C 与鳌合剂联合应用可加强去铁胺从尿中排铁的作用,剂量为200rng/日。
3、输血和去铁治疗:红细胞输注 少量输注法仅仅适用于中间型α和β地中海贫血,不主张用于重型β地中海贫血。对于重型β地中海贫血应从早期开始给予中、高量输血,以使患儿生长发育接近正常和防止骨骼病变。其方法是:先反复输注浓缩红细胞,使患儿血红蛋白含量达120~150g/L;然后每隔2~4周输注浓缩红细胞10~15ml/kg ,使血红蛋白含量维持在90~105g/L以上。但本法容易导致含铁血黄素沉着症,故应同时给予铁鳌合剂治疗。